靶向白细胞介素-9受体（IL-9R）的疗法在自身免疫领域取得重大突破。美国AnaptysBio公司公布其抗IL-9R单抗Imsidolimab治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）的II期研究成功。该研究提示，阻断IL-9R不仅能直接抑制炎症，还可能通过修复肠道屏障功能发挥作用。

2024年，肿瘤免疫治疗领域风起云涌，多家制药巨头在TIGIT（具有免疫球蛋白和ITIM结构域的T细胞免疫受体）靶点上持续加码。尽管部分III期研究遭遇挫折，但近期Tiragolumab（抗TIGIT单抗）与阿替利珠单抗（抗PD-L1）联合治疗PD-L1高表达非小细胞肺癌的积极数据，再次点燃了业界对TIGIT作为下一代免疫检查点抑制剂的希望。

2025 年 11 月 7 日～10 日，美国心脏协会（AHA）科学年会在美国新奥尔良隆重举行。会议期间，默沙东研究团队公布了全球首个新型口服前蛋白转化酶枯草溶菌素 9（PCSK9）抑制剂（MK0616 Enlicitide）的 III 期研究结果。这一成果标志着在降脂治疗领域迈出了重要一步，Enlicitide decanoate 在降脂方面展现出显著疗效，且安全性良好。

2025年6月9日，新芽基因宣布，公司首个体内碱基编辑创新疗法GEN6050X 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。该认定标志着GEN6050X在全球罕见病治疗领域迈出了关键一步，也凸显了其作为潜在“同类最优”治疗方案的临床转化前景。

明迅生物借助自主研发的TurboMice™技术已研发了多个罕见病小鼠模型，如GJB2耳聋小鼠及转甲状腺素蛋白淀粉样变性小鼠。TurboMice™技术突破了小鼠造模周期长和复杂模型成功率低的技术难题，可实现几乎任何目标基因位点的编辑，可短至2个月由胚胎干细胞直接制备完整纯合基因编辑小鼠模型。明迅生物现着重布局罕见病小鼠模型，可根据客户需求，快速定制各类小鼠模型。