阿尔兹海默症（Alzheimer's disease）是一种进行性神经系统疾病，通常导致认知功能逐渐下降，包括记忆力丧失、思维能力减弱和行为变化。这种疾病通常与年龄相关，特别是在65岁以上的老年人中更为常见。

基因治疗是一种利用基因调节技术来治疗疾病的方法。它可以通过替换、修饰或激活基因来治疗遗传性疾病或癌症。目前，基因治疗的临床应用较少，但研究正在不断发展。

PD-1（Programming death-1）是一种膜表面受体，它在调节T细胞的功能和活性中发挥重要作用。PD-1靶点是一种针对PD-1受体的药物，可以通过抑制PD-1与其配体PD-L1（程序性死亡配体1）或PD-L2的结合来激活T细胞，增强机体免疫应答。PD-1靶点在肿瘤治疗中得到广泛应用，因为肿瘤细胞可以通过表达PD-L1来逃避免疫监视。使用PD-1靶点可以阻断PD-1和PD-L1之间的相互作用，从而激活T细胞攻击肿瘤细胞。PD-1靶点治疗已被批准用于多种癌症的治疗，包括黑色素瘤、非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌等。

今年6月8日，由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics公司联合研发的首款CRISPR基因编辑疗法：exagamglogene autotemcel（exa-cel），治疗镰刀型细胞贫血病（Sickle-cell disease，SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）的生物制品，已被美国食品药品管理局（FDA）受理上市申请，并获得了优先审评资格。

2023年3月2日，Intellia Therapeutics宣布，FDA批准了其治疗遗传性血管性水肿（HAE）的体内CRISPR疗法NTLA-2002的研究型新药（IND）申请。这也是首个获得FDA批准用于人体临床试验的LNP递送的体内CRISPR基因编辑疗法。