中国苏州/广州 —— [2026年7月16日] —— 国内基因治疗领军企业苏州新芽基因生物技术有限公司（下称“新芽基因”）与基因编辑动物模型创导者广州明迅生物科技有限责任公司（下称“明迅生物”）今日联合宣布，双方将正式向全球科研机构及制药企业开放一系列已成功构建的人源化杜氏肌营养不良症（DMD）小鼠模型。此举旨在打破罕见病药物研发的工具壁垒，为全球DMD疗法（包括ASO、基因编辑及基因替代疗法）的临床前评价提供“金标准”验证平台。

 

DMD是一种致命的X连锁隐性遗传病，也是罕见病领域最为棘手的难题之一。长期以来，缺乏能精准模拟人类患者病理特征的动物模型，是制约全球DMD新药研发转化率低的瓶颈之一。针对上述痛点，新芽基因依托其在基因编辑技术及DMD疾病领域的深厚积累，联合明迅生物全球领先的TurboMice™四倍体补偿技术平台，成功突破了复杂DMD模型构建的技术壁垒，开发出多株高度还原人类疾病表型的人源化DMD动物模型。人源化DMD外显子50， 51，53 和45小鼠模型，覆盖超过30%的DMD患者人群，尤其适合DMD外显子跳跃疗法的药物评价。

 

此次开放的模型资源，已成功应用于新芽基因首个获FDA IND批准的DMD碱基编辑器药物GEN6050X的临床前验证。即日起，全球科研人员可通过明迅生物商业化平台获取该系列模型，加速自身管线的药效评价与安全性验证。

 

新芽基因CEO 何春艳博士表示：

 

“新芽基因的首个DMD药物刚获得FDA的IND批准，这验证了我们的技术路径。但我们深知，DMD领域的挑战是全球性的，单靠一家企业的力量远远不够。这些模型是我们与明迅生物多年攻关的成果，也是我们研发过程中的‘核心引擎’。今天决定将其向全球开放，是因为我们相信科学无国界。我们希望通过共享这一关键研发工具，降低全球DMD药物研发的门槛，提高临床前数据的可靠性，最终让全球患者更快用上有效的药物。这是新芽基因践行‘赋能研发，造福患者’理念的重要一步。”

 

明迅生物CEO 吴光明博士表示：

 

“作为模型构建方，我们非常自豪TurboMice™平台能够支撑新芽基因这样的前沿药企攻克DMD难题。传统的DMD模型构建周期长、成功率低，严重拖慢了药物研发进程。此次双方合作开放的模型，代表了目前该领域的最高构建水平。明迅生物一直致力于将顶尖的动物模型技术产业化、标准化。我们将全力保障这些优质模型的稳定供应与质量控制，让全球的科学家都能用上‘中国造’的顶级疾病模型，共同推动神经肌肉类疾病治疗的进步。”

 

此次合作标志着中国生物技术企业在源头创新上正从“自我积累”向“开放共享”转变，展现了本土企业在全球生命科学领域日益增强的贡献力与领导力。

 

关于新芽基因

 

苏州新芽基因生物技术有限公司位于苏州工业园区，是国内领先的基因治疗企业，专注于通过组织特异性AAV递送平台开发下一代针对遗传性疾病药物。公司在杜氏肌营养不良（DMD）、遗传性心肌病等神经肌肉疾病领域拥有深厚的研发积累，首个DMD碱基编辑器药物已获得FDA IND批准，多个遗传性心肌病产品在早期验证阶段。

 

关于明迅生物

 

明迅生物成立于2022年，是首家实现四倍体补偿技术（TurboMice™）工业化量产的模式动物平台企业。公司致力于以颠覆性底层建模技术打造全球领先的模式动物基础设施，服务海内外创新药企、高校及科研机构。明迅生物团队核心成员来自于国内外顶尖科研机构，公司创始人吴光明博士自1995年起先后赴美、德著名科研机构从事胚胎发育与遗传学相关研究工作，2019年被引进回国。由于在胚胎发育研究方面的卓越贡献，吴光明研究员的名字被德国慕尼黑的德意志博物馆永久陈列。